据了解，进行性肌肉骨化症，又被称为“石头人症”，指的是随着疾病的发展，患者会变得像石头一样无法活动。这种罕见病的主要症状是患者体内原本柔软有弹性的肌肉和结缔组织在受到轻微伤害后会发生炎症，并转化为骨骼，将本该自由活动的关节锁死在一个位置上。目前，除了姑息治疗外，还没有对该疾病的治愈方法，FOP患者的预期寿命将因呼吸问题和心肺功能衰竭而缩短至56岁。
Palovarotene是一种口服的选择性视黄酸受体γ（RARγ）激动剂。视黄酸受体γ在视黄素信号传递路径中起着调节骨骼发育和异常骨骼形成的重要作用。Palovarotene的作用是介导视黄素信号传导途径中受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少新的异常骨骼形成。此药曾被美国FDA认定为突破性疗法，并享受优先审评资格。
